Намерата на овој текст е да ги прикаже новините во генската терапија кај болните со мускулоскелетни повреди и заболувања. Генската терапија има голем потенцијал да го револуционизира лекувањето на разни мускулоскелетни заболувања и повреди. Во минатава деценија повеќе илјади пациенти се вклучени во клинички трајали за генска терапија.
Генската терапија стана важна во модерната ортопедско-клиничка практика. Таа дава можност за потенцијална клиничка апликација во лекувањето на пациентите со мускулоскелетна патологија. Генската терапија на почетокот беше дефинирана да ги лекува генетските заболувања со воведување нормални гени кај пациентот за да ги премостат ефектите од дефектните гени. Кога постои дефектен фибрилин ген кој резултира со Марфанов синдром, тој може да се премости со здрав ген и болеста ќе биде излечена. Првиот тераписки генски трајал почна во 1990 година со обид да се третираат пациенти со силна комбинирана имунодефициенција секундарна на аденозин деаминазна инсуфициенција. Зошто генската терапија е важна во ортопедијата.
Важна е кај мускулоскелетните заболувања поради сознанијата на науката за протеините кои се неопходни за управување на процесите на раст, регенерација на ткивата, како што се коскено,’ рскавично, мускулно и лигаментарно. Модерната технологија овозможува продукција на овие протеини (хумани рекомбинантни протеини), меѓутоа животот на овие протеини по инјектирањето или хируршкото вградување во телото е краток. Генскиот трансфер дава алтернативни методи за употреба на овие протеини до специфични ткива. Користење на рхБМП-2 (рекомбиниран хуман коскено-морфоген протеин-2) чија доза може да се зголеми до милион пати се користи за зараснување на коска и коскени дефекти). Со генска терапија може да се продуцира протеин во зглоб за да се спречи појава на артритис. Во практична употреба генската терапија е вклучена во трајал кај болни со ревматоид артритис.
Генската терапија исто така е вклучена при дефекти на зглобната ‘рскавица, повреда на менискуси, мускули, тетиви и лигаменти. Неколкуте познати растечки фактори, како што се ЕГФ, ИГФ, ПДГФ имаат влијание во заздравувањето на овие ткива. Генската терапија се очекува да даде придонес во заболувањата на интервертебралниот диск, спиналната фузија, забавеното зараснување на коските, болестите на мускулите, како што се прогресивната мускулна дистрофија, спиналната мускулна атрофија, амиотрофична латерална склероза, спортските повреди и мускулоскелетните тумори. Мускулоскелетното ткиво е многу податливо за генска терапија. Во изминатата декада продуцирани се бројни растечки фактори за заздравување на различни ткива од мускулоскелетниот систем.
Тоа се специфични протеини кои се користени со успех во бројни клинички трајали. Генската терапија е алтернативен метод за синтеза на протеини во таргет ткива кои имаат потенцијал за зголемена синтеза на истите во подолг временски период. Генската терапија е ветувачко тераписко решение за третирање разни заболувања на мускулоскелетниот систем. Во клиничката практика генската терапија ќе може да се аплицира кај болни со ревматоид артритис во одредени фази на болеста, кај остеогенезис имперфекта (слаби коски), асептично разлабавување на ендопротези на зглобовите, како што се на колкот, коленото, рамото, лакатниот зглоб, зглобовите на дланките и стапалата, како и други зглобови. Остеопорозата, обновување на ткивото кај коска, ‘рскавица, мускул, лигаменти, тетиви или нивно побрзо заздравување. Спинална фузија, невролошки и мускулни заболувања, како сто е прогресивната мускулна дистрофија или спиналната мускулна атрофија или амиотрофија латералис. Болестите на интервертебралните дискуси и секако агресивните и малигните мускулоскелетни тумори. Во основа генската терапија е едноставна.
Но иако хуманиот геном проект е комплетиран во април 2003 година, а ортопедската генска терапија беше топик за значајни истражувања во последните две декади, сепак постојат практични и научни проблеми. Претклиничките истражувања и податоци се импресивни и многу ортопедски состојби се податливи за генска терапија. До денес постојат само неколку клинички трајали без одобрувања од страна на ФДА за користење на генетските продукти во секојдневната медицинска практика базирана на податоци. Зошто е тоа така? Причините се мултифакторијални. Клиничката транслација е скапа и тешко да се базира на традиционалните академски патишта. Тоа е поради фактот што на генската терапија се гледа како на несигурна и ризична, таа не е атрактивна за големите фондови од фармацевтската индустрија. Успешна транслација за да се оствари таа цел бара блиски интеракции помеѓу научниците, експертите и клиничарите. Слични проблеми имаше и другото ветувачко поле на биолошката терапија и 20 години по нејзиното формирање. Но, сепак генетската терапија забележува големи клинички успеси.
Во последниве години се враќа оптимизмот на ова поле. Ние се надеваме дека ортопедската генска апликација ќе биде корисна и ќе се продолжи со понапредни клинички трајали и практични решенија. Генетската терапија во ортопедијата ќе помогне не само на мал број од ретките генетски заболувања туку и на милиони луѓе со секојдневните чести заболувања, како што се остеоартритис, ревматоид артритис, коскенорскавичното заздравување, повредите на мускулоскелетниот систем и мускулоскелетните тумори. Во новата болница на Неуромедика имаме современи лаборатории, најмодерна опрема и врвен стручен тим со богато искуство, спремни сме најбрзо да ги дијагностицираме и лекуваме сите заболувања и повреди на мускулоскелетниот систем. Ние се надеваме дека до скоро безнадежните пациенти со прогресивна мускулна дистрофија и малигни мускулоскелетни тумори, кои најчесто во младоста ги губеа своите животи, со генетската терапија ќе бидат спасени, не само нивните животи туку тие ќе останат активни и корисни за општеството и за своите фамилии. Но дотогаш потребна е трпеливост, нови истражувања и време...
Пишува: Проф.д-р Ѓорѓе Зафироски- ортопедски хирург и трауматолог
- За детално читање на овој текст, погледнете на 22 стр. во електронското издание на BETTY магазин (Мај 2024).
.svg){kind=icon}